Un caso clinico appena descritto su una rivista scientifica è un invito, per chi si occupa di terapia genica, a mantenere attivo il monitoraggio dei pazienti sottoposti a questo tipo di cure per anni, dopo la prima infusione. Per la prima volta, infatti, è stato segnalato un caso di cancro associato a un virus comunemente usato per la terapia genica in vivo, cioè una terapia che prevede di fornire, direttamente nell’organismo del paziente, un gene terapeutico, in sostituzione di quello difettoso.
Studi di questo tipo vanno interpretati con attenzione. La terapia genica è – per usare un’espressione di AIRC – “una delle frontiere più promettenti della medicina moderna“, perché permette di correggere i difetti genetici alla base di malattie genetiche rare e incurabili.
L’episodio, presentato al congresso annuale dell’American Society of Gene & Cell Therapy, è dunque da leggere come un invito a una forma di tutela in più dei pazienti che vi si sottopongono, che andranno monitorati per molti anni dopo il trattamento. Come dire, i rischi sono presenti ma – spiegano gli autori – restano rari.
Dalla cura della sindrome di Hurler a un imprevisto rimosso con successo
Il bambino aveva ricevuto la




