Car-T e il futuro della cura dei tumori: per quali malattie sono usate? La campagna per informare i pazienti

Che cosa sono le Car-T, per quali malattie vengono usate? Chi può essere trattato con queste terapie avanzate e dove? Quali effetti collaterali hanno, che benefici possono dare? A queste e molte altre domande risponde la campagna di informazione itinerante Car-T, il futuro è già qui dell’Associazione Italiana contro Leucemie, linfomi e mieloma (Ail), che ha appena chiuso il 2025 con una tappa a Firenze e prosegue online sul sito Ail.

Terapie avanzate

«L’arrivo delle Car-T in Italia è stato atteso per lungo tempo e quando sono arrivate hanno generato molte aspettative e domande», dice Giuseppe Toro, presidente nazionale Ail. «La nostra Associazione ha subito avvertito la necessità di scendere in campo con un’informazione chiara e corretta: è nata così nel 2021 la campagna Car-T – Destinazione futuro, con l’obiettivo di fare educazione su queste innovative terapie cellulari. La campagna prosegue ora con questa nuova edizione, Car-T, il futuro è già qui, che nel 2025 ha toccato cinque città». Le Car-T (acronimo per l’inglese “Chimeric Antigen Receptor T cell therapies”, ovvero terapie a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico per l’antigene), come spiega Alessandro Maria Vannucchi, direttore del Dipartimento di Oncologia dell’Ospedale Universitario Careggi di Firenze e presidente della Società Italiana di Ematologia Sperimentale, «sono un’immunoterapia avanzata mirata, specifica per un preciso recettore e altamente personalizzata: i linfociti T prelevati dal paziente vengono infatti ingegnerizzati, ossia modificati geneticamente per costruire il Car, un recettore chimerico in grado di riconoscere il bersaglio espresso sulla superficie delle cellule tumorali. A questo punto i linfociti T ingegnerizzati vengono reinfusi nello stesso paziente e sono in grado di riconoscere il bersaglio da eliminare».

Trattamenti in aumento

«Le terapie Car-T attualmente rimborsate in Italia (cinque delle sei già approvate a livello europeo, ndr) vengono utilizzate per alcune leucemie, come la leucemia linfoblastica acuta, per alcuni linfomi aggressivi quali il linfoma a grandi cellule B, il linfoma mantellare e il linfoma follicolare e di recente nel mieloma multiplo», prosegue Vannucchi. «
Le indicazioni sono diverse a seconda dello stadio di malattia, delle linee di trattamento effettuate in precedenza, dell’età e delle condizioni del paziente». Le Car-T sono arrivate nel nostro Paese da poco più di sei anni e il numero di pazienti trattati è in continua crescita: dai 35 trattamenti del 2019 si è passati ai 498 nel 2024, per un totale di circa 1800 casi gestiti dagli oltre 40 centri con le caratteristiche per erogare la terapia. Le Car-T infatti non sono per tutti, non solo perché non tutti i pazienti hanno l’indicazione a essere trattati ma anche perché non tutte le strutture hanno i tanti requisiti necessari per gestire la complessità di una cura che prevede tecniche sofisticate e la presenza di un team di esperti per poter monitorare e gestire gli eventuali effetti collaterali.

Non solo luci

Le Car-T infatti sono una speranza concreta per persone che in passato non avevano altre possibilità di terapia, inoltre hanno un’efficacia tale che gli ematologi, in alcuni casi, usano perfino la parola guarigione; però sono terapie molto costose, che possono dare effetti collaterali consistenti come la sindrome da rilascio di citochine o la neurotossicità associata alle Car-T. E mentre si stanno sperimentando contro i tumori solidi e come metodo per ‘resettare’ il sistema immunitario per esempio in caso di malattie autoimmuni, resta fondamentale valutare l’appropriatezza della prescrizione perché come osserva Sara Galimberti, Direttrice dell’Unità di Ematologia dell’Azienda Ospedaliera Universitaria di Pisa, «Sarebbe necessario garantirne l’accesso equo su tutto il territorio nazionale e soprattutto l’appropriatezza prescrittiva, ragionando non solo in termini di costo del prodotto, bensì di costo/efficacia, perché le Car-T rappresentano oggi un’opportunità terapeutica che offre sopravvivenze e buona qualità di vita a molti pazienti che altrimenti vedrebbero ridotta la speranza di vita in buona salute».